“2020年年初以来，罕见病肝豆状核变性救命药二巯丙磺钠陆续缺货，2020年11月到12月，我到齐鲁医院、山东省立医院发现都没有药，最终在安徽中医药大学第一附属医院用到了药，治疗两个疗程，但价格却涨了近五倍。”山东省济南市张立（化名）在人民日报健康客户端留言。
健康时报记者发现，从2020年年初开始，罕见病救命药二巯丙磺钠就开始缺货，2020年11月患者终于可以买到药了，但也只是有些省份可以买，即使可以买到，价格却涨了好几倍，且能够买到的医院也不多。
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救命药“二巯丙磺钠”缺货且涨价
张立今年33岁，患有肝豆状核变性已经五年了。
“刚开始的时候，我莫名手抖，后来出现食欲不振、嗜睡等情况，最终在医院确诊为肝豆状核变性。目前我的症状还算是好的，生活还能自理，很多其他严重的病友，生活已经不能自理。”
中国罕见病官网显示，“铜娃娃”的医学名为肝豆状核变性，又称威尔逊氏病，一种常染色体隐性遗传的“铜”代谢障碍疾病，因肝脏及脑豆状核常常受侵害故而得此病名。患者需要通过规范系统的住院输液驱铜治疗或者在家服用排铜药，以便排除体内积蓄的铜元素。
该病年龄范围很大，症状也各不相同，包括肢体抽搐或震颤等运动障碍，甚至口齿不清和吞咽困难。目前在国内，一般住院治疗都是注射二巯丙磺钠，通常称之为“打排铜针”。
“我每年都要在医院进行注射排铜治疗缓解病症，需要二巯丙磺钠注射液，可现在药物严重短缺，2020年10月、11月我前往齐鲁医院、山东省立医院，都说没有治疗肝豆状核变性患者用药，不得不前往安徽中医药大学第一附属医院。”张立告诉记者。
张立2020年12月11日办理住院，他发现在这里虽然有药，但价格却涨了近5倍，这次二巯丙磺钠注射液59元一支，以前十几元一支。二巯丙磺酸钠每天用量是六只、八只，一天的治疗费400元。
“该药从2019年一支不到20元，疫情后由于断货，价格涨到了50元左右，现在直接是59元。这种药不仅仅短缺严重，还伴随着大幅涨价，对于像我这样月收入不足三千的人来说生活不堪重负。”张立称。
张立非常疑惑：“我这因为费用的问题，只治疗了俩疗程，加上带回来的药就花了近两万。为何罕见病肝豆状核变性患者用药这么困难？”
原料药上涨，罕见病需多方关注
1月8日，健康时报记者致电齐鲁医院药房询问是否有二巯丙磺钠注射液，药房工作人员向记者证实：没有这个药。安徽中医药大学第一附属医院虽然有该药，但价格确实比之前高了。
记者在国家药监局药品查询发现，目前国内有二巯丙磺钠的批文有四家，分别为上海万巷制药有限公司、上海禾丰制药有限公司、上海旭东海普药业有限公司、华润紫竹药业有限公司。其中上海万巷制药为唯一的原料药厂家。
1月8日，上海禾丰制药有限公司安徽区业务联系人告诉健康时报记者，“现在二巯丙磺钠注射液涨价，是因为原料药价格上涨。”
“原料药涨了。”上海旭东海普药业有限公司山东区负责人告诉记者：“我们现在有二巯丙磺钠注射液，但现在医院基本没有这个药，很多医院没有进这个药，医院采购后才有药，现在价格比较高，我现在发给对应商业公司都已经160元左右一支。”
“现在很多药品是企业自主定价，药品特别高的话，市场监管局会进行调节，”安徽省药监局告诉健康时报，安徽省药监局工作人员建议，一些买不到药的患者，可以向医院进行反馈，医院可及时找供应企业采购。
2020年9月，国家医保局官网公示《2020年国家医保药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》，其中涉及到13种罕见病药物，18个药品。中国财政科学研究院副研究员朱坤表示，怎么样让企业在可持续发展的情况下能够尽可能减轻患者负担，也可以让医保基金承受，需要寻找多方利益的平衡点。
“罕见病用药保障应该更多从社会发展的角度去分析，而不单单是考虑药物经济学问题。例如其罕见病给家庭和社会带来负担，长期的诊疗花费，某种程度上不但影响医保资金，还影响大健康的社会投入时，应该给予罕见病群体更多的保障。”北京大学医药管理国际研究中心主任史录文接受健康时报记者采访时表示。
面对这种情况，张立也表示无可奈何，但他看到除了自己以外的患者也同样面临着用药难、用药贵的窘状，只希望罕见病患者能够早日用到便宜的二巯丙磺钠注射液，让生活不再如此艰难。
